□ 本報(bào)記者 趙晨熙

為進(jìn)一步完善兒童用藥制度，保障兒童健康，國(guó)家衛(wèi)生健康委等八部門近日聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》（以下簡(jiǎn)稱《實(shí)施意見》），對(duì)2014年原國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)等六部門聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》（以下簡(jiǎn)稱《若干意見》）進(jìn)行修訂?！秾?shí)施意見》覆蓋兒童用藥全環(huán)節(jié)，全面提高兒科供藥用藥能力，讓兒童用藥更有保障更安全。

“時(shí)隔12年，兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制全面升級(jí)，既是對(duì)過(guò)往政策的優(yōu)化完善，更是立足兒童健康成長(zhǎng)需求的民生舉措?！北本┲嗅t(yī)藥大學(xué)衛(wèi)生健康法治研究與創(chuàng)新轉(zhuǎn)化中心主任鄧勇在接受《法治日?qǐng)?bào)》記者采訪時(shí)指出，《實(shí)施意見》從研發(fā)、生產(chǎn)、供應(yīng)、臨床使用等全鏈條出臺(tái)系統(tǒng)性改革舉措，通過(guò)政策激勵(lì)補(bǔ)齊藥品供給短板，依托嚴(yán)格監(jiān)管守住用藥安全底線，全方位打通兒童用藥堵點(diǎn)，既能豐富優(yōu)質(zhì)兒童藥品供給，也能規(guī)范臨床用藥行為，為兒童健康成長(zhǎng)筑牢堅(jiān)實(shí)的醫(yī)藥保障屏障。

破解兒童用藥研發(fā)難題

“兒童用藥是不是成人用藥的‘縮小版’，減量服用就可以？”一直有人如此“簡(jiǎn)單”地理解兒童用藥，對(duì)其重要性沒有足夠認(rèn)識(shí)。

“兒童用藥與成人用藥存在本質(zhì)區(qū)別，絕不能簡(jiǎn)單將成人藥品減量使用。”鄧勇解釋稱，兒童處于身體發(fā)育階段，肝腎功能尚未發(fā)育成熟，藥物代謝與排泄能力較弱，對(duì)藥品耐受度更低，用藥不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)高于成年人。此外，兒童用藥對(duì)劑型、口味、規(guī)格要求更為細(xì)致，成人常用的片劑、膠囊難以適配臨床需求，加之不同年齡段兒童用藥劑量劃分精細(xì)，僅憑經(jīng)驗(yàn)酌情用藥極易引發(fā)用藥偏差。

國(guó)家一直高度重視兒童用藥問(wèn)題。國(guó)家衛(wèi)健委藥物政策與基本藥物制度司相關(guān)負(fù)責(zé)人在接受媒體采訪時(shí)指出，作為我國(guó)首部關(guān)于兒童用藥的綜合性政策文件，自《若干意見》實(shí)施以來(lái)，各部門圍繞兒童用藥出臺(tái)了多項(xiàng)政策措施，兒童用藥基本能滿足臨床常見病所需。不過(guò)，仍存在一些亟待解決的突出問(wèn)題，兒童用藥數(shù)量少、兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏就是“痛點(diǎn)”之一。

針對(duì)這一問(wèn)題，《實(shí)施意見》將“突出創(chuàng)新研發(fā)支持”擺在首位，直擊源頭短板。

完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單和鼓勵(lì)仿制藥品目錄配套政策，對(duì)納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批；加強(qiáng)兒童用藥審評(píng)審批全過(guò)程充分溝通交流，早期介入、研審聯(lián)動(dòng)，允許滾動(dòng)提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率……一系列針對(duì)性舉措將助力兒童用藥研發(fā)“提速”。

臨床試驗(yàn)是藥品上市前的必經(jīng)之路。鄧勇指出，兒童用藥臨床試驗(yàn)門檻高、受試者招募難度大等問(wèn)題，導(dǎo)致兒童藥品研發(fā)投入大、周期長(zhǎng)。

為此，《實(shí)施意見》提出要豐富兒童用藥臨床研發(fā)模式，探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，集中資源、協(xié)同招募研究參與者，整體提升兒科臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)規(guī)范化管理水平。同時(shí)，支持多中心合作模式，建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和分析規(guī)范，將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國(guó)兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導(dǎo)臨床用藥。

鄧勇認(rèn)為，全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)的建立有助于破解兒童臨床試驗(yàn)招募困局，改變醫(yī)療機(jī)構(gòu)“各自為戰(zhàn)”的現(xiàn)狀，合力推動(dòng)協(xié)同招募，有助于整體提升兒科臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)規(guī)范化管理水平。

加大知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度

“兒童藥品供給不足一直是行業(yè)內(nèi)的突出難題，根源在于藥企的研發(fā)生產(chǎn)意愿偏低，這與投入產(chǎn)出比低、市場(chǎng)預(yù)期不足有關(guān)。”鄧勇分析指出，除臨床試驗(yàn)門檻較高外，兒童藥品受眾群體有限，單品銷量偏低，細(xì)分規(guī)格繁多導(dǎo)致生產(chǎn)線調(diào)整頻繁，生產(chǎn)效益微薄也是原因所在。

針對(duì)兒童用藥生產(chǎn)批量小、利潤(rùn)薄、供應(yīng)不穩(wěn)定等問(wèn)題，《實(shí)施意見》明確提出，要深化兒童用藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈韌性，支持小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地的定點(diǎn)生產(chǎn)品種納入更多兒童用藥，采取相對(duì)集中生產(chǎn)的方式保障供應(yīng)，對(duì)臨床必需、易短缺的兒童用藥完善采購(gòu)政策，調(diào)動(dòng)企業(yè)生產(chǎn)和配送積極性。

強(qiáng)化醫(yī)藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，有助于保障藥品研發(fā)企業(yè)的創(chuàng)新成果，促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)健康發(fā)展。當(dāng)前，我國(guó)已出臺(tái)專利法、藥品管理法、藥品管理法實(shí)施條例等多部法律法規(guī)，建立了較為完備的醫(yī)藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)法律制度體系。不過(guò)，鄧勇在調(diào)研中發(fā)現(xiàn)，對(duì)于兒童用藥研發(fā)周期長(zhǎng)、資金需求高的有效補(bǔ)償機(jī)制等還存在欠缺，導(dǎo)致企業(yè)預(yù)期收益與研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)之間存在落差。一旦專利到期，仿制藥可迅速進(jìn)入市場(chǎng)，借助價(jià)格優(yōu)勢(shì)搶占份額，原研藥企的收益預(yù)期面臨較大不確定性，研發(fā)回報(bào)預(yù)期顯著下降，企業(yè)盈利空間受限，自然也就缺乏深耕兒童用藥領(lǐng)域的動(dòng)力。

依法實(shí)施藥品專利糾紛早期解決機(jī)制和藥品專利期限補(bǔ)償制度，對(duì)符合規(guī)定的兒童用藥相關(guān)專利給予專利期限補(bǔ)償，提高兒童用藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)水平；對(duì)兒童用藥注冊(cè)過(guò)程中提交的符合要求的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，依法給予數(shù)據(jù)保護(hù)；對(duì)兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應(yīng)癥的藥品，符合條件的，給予不超過(guò)2年的市場(chǎng)獨(dú)占期……《實(shí)施意見》提出了多項(xiàng)舉措來(lái)加強(qiáng)兒童用藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)。

鄧勇表示，強(qiáng)化兒童用藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，落實(shí)專利補(bǔ)償、市場(chǎng)獨(dú)占等扶持政策，能切實(shí)提升企業(yè)盈利空間，從政策層面充分調(diào)動(dòng)藥企研發(fā)生產(chǎn)積極性，將逐步改善兒童專用藥短缺、品類單一的行業(yè)現(xiàn)狀。

兒童用藥安全全面加碼

兒童用藥安全是保障兒童健康成長(zhǎng)的重要基石，其重要性不言而喻。然而，給孩子喂藥“劑量靠猜”卻成了很多家長(zhǎng)的無(wú)奈之舉，因?yàn)椴糠炙幤氛f(shuō)明書中有關(guān)兒童用藥的信息極為有限，有的甚至只用“兒童酌減”等表述一帶而過(guò)。

《實(shí)施意見》對(duì)藥品說(shuō)明書兒童用藥信息進(jìn)行了規(guī)范。支持符合條件的兒科相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì)對(duì)已上市化學(xué)藥品及治療用生物制品（細(xì)胞基因治療產(chǎn)品和血液制品除外）的藥品說(shuō)明書，按規(guī)定提出增加和補(bǔ)充完善兒童適應(yīng)癥、用法用量等重要信息。

兒童用藥質(zhì)量監(jiān)管將得到進(jìn)一步強(qiáng)化。優(yōu)先支持兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)開展技術(shù)改造和設(shè)備更新；強(qiáng)化兒童用藥全流程追溯監(jiān)管，逐步實(shí)現(xiàn)“一物一碼”全鏈條追溯；加大抽檢力度，強(qiáng)化不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)評(píng)價(jià)，對(duì)明顯低于成本價(jià)的和工藝、輔料變更頻次較高的兒童用藥等重點(diǎn)監(jiān)管……《實(shí)施意見》提出的一系列“硬舉措”將守牢安全底線，確保每一粒兒童用藥都有跡可循。

兒童用藥的安全合理同樣離不開醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及醫(yī)護(hù)人員的共同守護(hù)。鄧勇指出，此前部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科自制制劑管理松散，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)參差不齊，且日常用藥監(jiān)管存在漏洞，也使得兒童用藥安全存在隱患。

《實(shí)施意見》強(qiáng)調(diào)，規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科制劑使用管理，嚴(yán)格醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科制劑審評(píng)和備案要求，提高質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，加強(qiáng)生產(chǎn)全過(guò)程質(zhì)控。此外，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)落實(shí)安全有效、經(jīng)濟(jì)合理的用藥原則，加強(qiáng)醫(yī)師處方、藥師審方、護(hù)士給藥等各環(huán)節(jié)管理，確保兒童用藥合理使用。